Madrid lanza un innovador ensayo clínico en humanos para avanzar en el tratamiento de la ELA.

La Comunidad de Madrid dará inicio el próximo mes de abril a un ensayo clínico innovador que podría significar un avance en la búsqueda de tratamientos para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad severa y sin cura. Este estudio se llevará a cabo en el Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital de La Princesa y contempla una segunda fase que comenzará en enero del año siguiente, en la que participarán pacientes diagnosticados.

La investigación, que está a cargo de la Unidad de Ensayos Clínicos del centro, se centrará en evaluar el fármaco experimental AP-2, que se administrará por primera vez a humanos. Este tipo de estudios, denominados First in Human, representan la transición de la investigación de laboratorio a su aplicación en la clínica. El ensayo ha recibido recientemente la aprobación de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios después de completar con éxito la fase preclínica, que fue desarrollada por el Consejo Superior de Investigaciones Científicas.

En esta fase inicial participarán 72 voluntarios sanos. El objetivo principal es evaluar la seguridad del fármaco y su farmacocinética, es decir, cómo se comporta en el organismo tras su administración, desde su absorción hasta su eliminación.

El compuesto AP-2 actúa sobre la proteína TDP-43, cuya alteración está relacionada con el desarrollo de la ELA. Esta disfunción causa la degeneración de las motoneuronas, que son responsables de transmitir señales nerviosas a los músculos, resultando en una pérdida progresiva de la movilidad. Según los resultados obtenidos hasta ahora en modelos celulares y animales, el fármaco ha mostrado la capacidad de revertir esta alteración y restablecer el equilibrio de la proteína.

El ensayo seguirá un diseño de dosis escalonadas, lo que significa que el medicamento se administrará de manera progresiva en diferentes niveles. Cada fase comenzará solo después de verificar la seguridad en el grupo anterior, un procedimiento estándar en este tipo de investigaciones que garantiza la protección de los participantes y establece las bases para futuras pruebas en pacientes.

Una enfermedad rara, grave y sin cura

La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las motoneuronas responsables del control de los músculos voluntarios. Su avance provoca una pérdida gradual de la fuerza muscular que puede llevar a parálisis, mientras que en la mayoría de los casos, las capacidades cognitivas permanecen intactas.

Es una patología incurable y de rápida evolución, con una esperanza de vida promedio de entre cinco y seis años desde el diagnóstico. Según la Sociedad Española de Neurología, actualmente entre 4.000 y 4.500 personas sufren de ELA en España, y cada año se detectan entre 900 y 1.000 nuevos casos.

Del laboratorio al paciente

El comienzo de este ensayo representa un avance significativo en la transición de la investigación básica a la práctica clínica. Además de evaluar la seguridad del fármaco, permitirá identificar las dosis apropiadas para su uso en humanos y establecer las bases para fases futuras en las que se investigará su posible eficacia para detener la progresión de la enfermedad.

Este proyecto posiciona a los hospitales públicos madrileños, y en particular al Hospital de La Princesa, en un lugar destacado dentro de la investigación clínica en España, especialmente en estudios iniciales con humanos. También refuerza el compromiso de la sanidad pública regional con la innovación biomédica y el desarrollo de nuevas terapias para enfrentar enfermedades de alta complejidad como la ELA.