Madrid pone en marcha un nuevo ensayo clínico en La Princesa para tratar la ELA.

La Comunidad de Madrid da inicio este próximo mes de abril a un innovador ensayo clínico en el Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital público de La Princesa, lo que podría abrir las puertas al desarrollo de nuevas terapias para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Se espera que la investigación prosiga en enero del año siguiente, en una segunda fase que incluirá a pacientes afectados por la enfermedad.

La Unidad de Ensayos Clínicos del centro madrileño llevará adelante este estudio utilizando el fármaco AP-2, un potencial tratamiento para la ELA. Este representa la primera administración en humanos (First in Human) y ha sido recientemente autorizado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), después de haber superado la fase preclínica en el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC).

Se prevé la participación de 72 voluntarios sanos a quienes se les administrará el fármaco para evaluar su seguridad y farmacocinética, lo que implica cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina del organismo. AP-2 busca restaurar la función de TDP-43, una proteína que presenta alteraciones patológicas en los pacientes de ELA, provocando la muerte de las motoneuronas (células del sistema nervioso responsables de transmitir señales desde el cerebro o la médula espinal a los músculos) y, por ende, el avance de la enfermedad. Hasta ahora, ha logrado revertir la anomalía de TDP-43, restaurando su equilibrio natural tanto en modelos celulares como en animales transgénicos.

Este tipo de ensayo se basa en la administración progresiva del medicamento a distintos niveles de dosis. Cada escalón se lleva a cabo exclusivamente tras confirmar la seguridad en la cohorte previa, garantizando así la protección de los participantes y permitiendo establecer las bases de seguridad necesarias para su futura evaluación en pacientes con ELA.

Entre 4.000 y 4.500 personas afectadas

La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que ataca a las motoneuronas, las células nerviosas encargadas de controlar los músculos voluntarios, causando una pérdida gradual de la fuerza muscular que conduce a la parálisis, mientras que las capacidades cognitivas suelen permanecer intactas.

Se trata de una patología incurable y de evolución rápida, con una esperanza de vida media de entre cinco y seis años tras el diagnóstico. De acuerdo con la Sociedad Española de Neurología (SEN), entre 4.000 y 4.500 personas padecen esta enfermedad en España, y cada año se diagnostican entre 900 y 1.000 nuevos casos.

De la investigación a la aplicación clínica

El desarrollo de este estudio representa un referente en la transición de la investigación básica a la aplicación clínica, consolidando su capacidad para liderar análisis complejos en las fases iniciales. Más allá de evaluar la seguridad, permitirá determinar las dosis adecuadas y abre la posibilidad de analizar, en fases posteriores, si la molécula puede ayudar a frenar la progresión de la enfermedad, lo cual significaría un avance importante en la búsqueda de soluciones para esta patología.

El compromiso de la sanidad pública madrileña con la innovación biomédica, la excelencia investigadora y el desarrollo de terapias avanzadas se ve reforzado con el inicio de este ensayo, situando a sus hospitales públicos, como el de La Princesa, en la vanguardia de la investigación clínica en España, especialmente en el ámbito de los estudios First in Human.